宣捷幹細胞生技今日宣布，開發中異體臍帶間質幹細胞新藥 UMC119-01，用來預防早產兒支氣管肺發育不全症，獲得美國 FDA 孤兒藥資格認定，未來可免付約300 萬美元（約 9,000 萬台幣）的新藥審查費用，以及新藥上市後可享有 7 年獨賣權。
宣捷表示，UMC119-01 取得美國 FDA 核發孤兒藥資格，未來向 FDA 申請新藥註冊申請時，可以免除審查費用，而未來幹細胞新藥獲得上市許可後，如再取得孤兒藥市場專有保護認證（Orphan Drug Exclusivity, ODE），將享有七年的美國市場專賣獨占權。
宣捷指出，孤兒藥就是罕見疾病用藥，歐美先進國家藥物管理單位所訂定的藥品特殊資格，主要是為鼓勵藥廠開發小眾且困難的疾病藥物，拿美國來說，FDA 規定，每年患病人數不足 20 萬且未有主流用藥的困難疾病，可爭取申請孤兒藥資格認定。
宣捷強調，目前在早產兒支氣管肺發育不全症的治療中，仍然存在許多需求，而現在的治療方法非常有限，這次獲得 FDA 授予孤兒藥資格認定，對患者來說是積極的一步，有利加速 UMC119-01 的開發進程和上市後的獨賣優勢，讓早產寶寶能早日使用，以預防支氣管肺發育不全症。
（首圖來源：宣捷幹細胞）
