諾貝爾獎得主 Jennifer Doudna 創立的 CRISPR 基因編輯公司 Intellia Therapeutics, Inc.，最近與生技業者 Regeneron 透過靜脈注射治療了一種罕見的遺傳性肝臟疾病，達成重大突破，Intellia 6 月股價也飆逾 110%。
過去 CRISPR 基因編輯技術只侷限於體外治療，也就是把細胞從人體抽取出來，於實驗室進行基因操作後，再將之重新導回體內。Doudna 直指，CRISPR 有望治療與眼睛、肝臟及造血相關的基因疾病，但成本高昂是一大隱憂。
CNBC 30日報導，Doudna 6月中旬受訪時指出，CRISPR相當適合用來治療鐮形血球貧血症（sickle cell disease, SCD），因為造血幹細胞可被直接抽取出來進行編輯，然後再重新導回患者體內。跟眼睛有關的基因疾病也是CRISPR的重要應用，因為將療程「導入眼睛、比其他身體部位要簡單得多。」另外，實驗也證明，編輯好的細胞能輕鬆導入肝臟，因為這個器官本來就會蒐集體內分子。
Doudna說，CRISPR面臨的挑戰在於，如何讓經過編輯後的分子準確抵達體內的目標細胞。雖然編輯腦細胞、心臟細胞或肌肉細胞就臨床醫學來說確實有極大潛力，但目前科學家手邊並無工具，能把編輯器正確導入目標細胞，而CRISPR下一個創新的步驟，就是把編輯過的細胞送入人體其他部位，例如大腦、心臟和肌肉。
CRISPR的成本是一大隱憂，Doudna表示，治療一位鐮形血球貧血症患者的成本高達200萬美元，這顯然不是多數民眾能負擔的價格。
值得注意的是，Doudna說，CRISPR也可應用到其他產業，農業有望率先受惠。她說，過去數十年來，基因改造作物得加入其他物種的生物原料，但CRISPR技術卻可直接操縱植物本身基因、不需進行其他改動，這有機會協助農業因應氣候變遷、乾旱、害蟲等挑戰。
