朗齊生醫今年參與亞洲生技大會,並獲得生技中心授權,正式取得急性骨髓性白血病(AML)新藥 LXPA1988 的開發專屬授權,並計劃迅速展開臨床前試驗,並規劃申請臨床試驗許可(IND),以加速 AML 新藥研發進程,期望為 AML 患者帶來新的治療希望。
根據台灣癌症基金會介紹,急性骨髓性白血病(Acute Myeloid Leukemia,AML)為最常見的急性血癌,病程進展迅速且致命性高,存活率低,是極需克服的惡性腫瘤之一,而 AML主要由幾個變異基因引起,其中以 FLT3 變異基因最為常見,約占三成,往往導致治療預後惡化或對抗癌藥物產生抗藥性。
目前全球每年新增 AML 病患約有 5~6 萬名,其治療方式可分為化療、標靶藥物治療,以及嵌合抗原受體 T 細胞(CAR-T)等,化療需住院注射,且須合併其他療法,副作用大且不具專一性,至於 CAR-T 療法,製作成本高且費時,且倚賴病患本身免疫細胞的品質,對病程變化迅速的病患而言,治療變數不小成功率低,因此口服標靶藥物成為較為理想的選擇。
朗齊生醫將著手開發的口服劑型 LXPA1988,是一款全新小分子化合物(NCE),對 FLT3 表現的激酶及其突變點具有高專一性,可高度抑制突變腫瘤生長,達到治療的效果。根據小鼠腫瘤移植模型的體內功效實驗,每日一次口服 LXPA1988 即可完全抑制具 FLT3 變異腫瘤生長,效果顯著,朗齊生醫將持續進行臨床前動物試驗,並計劃向台灣食藥署(TFDA)申請進行第一期臨床試驗。
朗齊生醫董事長陳丘泓指出,朗齊生醫專注研發標靶抗癌新藥,希望為全球的癌症病患帶來新的療法,目前透過授權及自主研發的方式,已取得多項臨床前階段產品,很榮幸可以獲得 DCB 授權,進行 LXPA1988 的後續研發,而動物實驗結果顯示,LXPA1988 對突變的 FLT3 具有同樣出色的抑制效果,對正常細胞的安全性更高。
LXPA1988 為針對 FLT3 變異造成的 AML 開發,具有專一性、高活性,安全性較化療更高,方便口服,具有高度競爭力,更有潛力改變患者的治療方式和生活品質,為 AML 患者帶來新的希望與未來,而專利布局部分,LXPA1988 已經取得美國、中國和台灣的結構(NCE)專利,歐盟、巴西、澳洲、日本、韓國、加拿大、墨西哥、印度和俄羅斯的 NCE 則在審核階段。
(首圖來源:朗齊生醫)
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