諾貝爾獎得主 Jennifer Doudna 創立的基因編輯公司 Intellia Therapeutics, Inc.，與美國生物製藥商Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 共同開發的 CRISPR 基因編輯療法有了重大突破，其第一階段臨床實驗獲得正面結果，能對一種罕見的遺傳性肝臟疾病發揮療效，股價應聲暴衝50%。
Intellia 26日發布新聞稿宣布，與Regeneron開發的 CRISPR 基因編輯療法，可將引發澱粉樣蛋白疾病（transthyretin amyloidosis）的有害肝臟蛋白質減少96%。這是 CRISPR 療法首度有人體臨床實驗數據可證明其潛在療效。
根據聲明稿，總共有6名患者參與的「NTLA-2001」臨床實驗，主要目標是去化活（inactivate）肝細胞的TRR基因，以防產生錯誤的運甲狀腺素蛋白（misfolded transthyretin protein, TTR）。TTR會在組織中累積，造成致命性的併發症。
Business Insider、Barron’s報導，新英格蘭醫學雜誌（The New England Journal of Medicine）上週末刊登了這場臨床實驗的期中數據（interim data），內容顯示若將NTLA-2001注射進患者體內，到了第28天，血清TTR減少幅度的中值為87%、最高可減少96%。
Intellia 28日聞訊跳空飆高50.21%、收133.43美元，創歷史收盤新高。其他也在開發 CRISPR 療法的相關生技類股跟著跳高。CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Beam Therapeutics終場分別勁揚6.39%、5.04%、15.98%。
方舟投資（ARK Investment Management）明星總裁凱薩琳伍德（Cathie Wood、素有女股神之稱）旗下投入基因編輯領域的兩檔基金同步走強。ARK生物基因科技革新主動型ETF （ARK Genomic Revolution Multi-Sector ETF）、ARK新興主動型ETF （ARK Innovation ETF）分別上漲3.25%、3.78%。
值得注意的是，方舟早期就已投入CRISPR Therapeutics、Intellia及Editas，另外還是Beam的第二大股東。
（本文由 MoneyDJ新聞 授權轉載；首圖來源：shutterstock）
